日연구팀, 신경난치병 치료약 뇌·척수에 전달기법 첫 개발

차세대약인 ‘핵산의약’, 뇌·척수 내 신경세포에 효율적 전달
연구팀, 핵산의약의 DNA·RNA ‘두 개의 가닥’ 형태로 묶어
이를 ‘혈액뇌관문’에 붙어 통과 쉽도록 콜레스테롤과 결합
“동물실험서 정맥·피하주사로 뇌 안에 약물 닿는 것 확인”
연구팀 “핵산의약 사용 시 1번 투여로 3~6개월 효과 지속”

인간의 두뇌. 게티이미지뱅크

차세대 약인 ‘핵산의약’을 뇌와 척수 내의 신경세포에 효율적으로 전달할 수 있는 새로운 기법이 개발됐다.

핵산의약은 생체 내에서 주로 유전정보를 담당하는 물질로서 기능하는 ‘핵산’(nucleic acid)을 이용한 의약품이다. 핵산의약은 질병의 원인이 되는 단백질을 만드는 특정 유전자에 직접 작용한다.

이 기법을 통해 알츠하이머병이나 파킨슨병 같은 신경난치병의 근본적인 치료가 가능할 것이라는 기대감이 커지고 있다.

13일 마이니치신문에 따르면 도쿄의과치과대 연구팀은 뇌와 척수에 신경난치병 치료약을 효율적으로 전달하는 기법을 처음으로 개발했다.

신경난치병 치료에는 신경전달 물질이나 호르몬처럼 작용하거나, 그 반대로 작용을 억제하는 기능도 하는 ‘저분자’(低分子) 약물이 사용됐지만, 증상을 억제하는 대증요법에 그쳤을 뿐, 근본적인 치료가 되지 못했다.

이에 따라 최근 들어 질병 원인이 되는 세포 표면의 단백질에만 결합해 기능을 막는 ‘항체의약’이나, 이런 단백질 생성 유전자를 조절하는 DNA(디옥시리보핵산)와 RNA(리보핵산)를 합성한 ‘핵산의약’으로 근본적으로 치료하는 시도가 이뤄지고 있다.

하지만 뇌와 혈관은 ‘혈액뇌관문’이라는 뇌혈관내피세포로 분리돼 있어 구조가 큰 기존의 항체의약이나 핵산의약 분자가 통과하지 못한다. 

이 때문에 뇌 안의 신경세포에 약물을 전달하기 위해서는 환자 부담이 큰 뇌척수액에 주사해야 하는 등 신경난치병 치료에 이들 약물을 어떻게 응용할지가 과제로 남아 있었다.

이런 가운데 도쿄의과치과대 연구팀은 핵산의약의 DNA와 RNA를 두 개의 가닥 형태로 묶어 혈액뇌관문에 붙어 통과하기 쉬운 콜레스테롤을 결합하는 방법을 찾아냈다.

기존 핵산의약은 DNA 또는 RNA 중 한 가닥이나 RNA 두 가닥으로 구성됐다.

연구팀은 새로운 방법을 사용한 생쥐 실험에서 정맥주사나 피하주사로도 뇌 안에 약물이 제대로 닿는 것을 확인했다고 한다.

연구팀의 요코타 다카노리 뇌신경내과 교수는 새 기법을 활용한 임상시험을 2023년 시작해 부작용과 효능을 확인할 예정이라며 핵산의약을 사용할 경우 한 차례 투여로 3~6개월 효과가 지속되기 때문에 환자 부담도 줄일 수 있다고 말했다.

이번 연구 결과는 과학저널인 ‘네이처 바이오테크놀로지’(Nature Biotechnology) 인터넷판을 통해 발표했다.

이승구 온라인 뉴스 기자 [e-mail]